• facebook
  • Linkedin
  • youtube

У терміні «препарати нуклеїнової кислоти» використовується термін «нуклеїнова кислота», який відноситься до речовин, таких як ДНК і РНК, які контролюють генетичну інформацію, як ліки.Вони дозволяють націлюватися на такі молекули, як мРНК і мікроРНК, на які неможливо націлити традиційні низькомолекулярні препарати та препарати з антитілами, і є великі сподівання на ці препарати як на фармацевтичні препарати наступного покоління.У всьому світі ведуться активні дослідження, оскільки очікується, що вони призведуть до створення ліків, які раніше не піддавалися лікуванню.

З іншого боку, було зазначено, що розробка лікарських засобів на основі нуклеїнових кислот має проблеми, які необхідно подолати, зокрема «(i) нестабільність молекул нуклеїнових кислот в організмі», «(ii) побоювання щодо побічних реакцій на ліки» та «(iii) труднощі в системі доставки ліків (DDS)».Крім того, японські компанії відстають у розробці препаратів нуклеїнової кислоти через монополізацію домінуючих патентів на нуклеїнову кислоту компаніями в Європі та США, що спричиняє перешкоди японським розробкам.

Характеристика препаратів нуклеїнових кислот

 Що таке препарати нуклеїнових кислот1

«Ліки на основі нуклеїнових кислот» — це технологія відкриття ліків наступного покоління з абсолютно іншим механізмом дії, ніж традиційні фармацевтичні продукти.Його також можна легко виготовляти з молекул помірного розміру, а також потенціал демонструвати ефективність і безпеку, що перевершує ефективність і безпеку препаратів з антитілами.Завдяки цим особливостям, існує очікування, що препарати нуклеїнових кислот будуть застосовуватися при раку та спадкових захворюваннях, які раніше було важко лікувати, а також при таких захворюваннях, як грип та вірусні інфекції.

Види препаратів нуклеїнових кислот

Препарати нуклеїнової кислоти, які використовують ДНК і РНК, включають ті, які націлені на нуклеїнові кислоти на стадії, де білок синтезується з геномної ДНК (такі як мРНК і мікроРНК), і ті, які націлені на білок.

 Що таке препарати нуклеїнових кислот2

Види та характеристика препаратів нуклеїнових кислот (препаратів для профілактики та лікування)

Існують препарати нуклеїнових кислот з різними типами та характеристиками відповідно до мішеней та механізмів дії.

Тип

Цільова

Місце дії

Механізм дії

Резюме

siRNA мРНК Всередині клітини (цитоплазма) розщеплення мРНК Дволанцюгова РНК з розщепленням мРНК, гомологічноїпослідовності (siRNA), одноланцюгової шпилькової РНК (shRNA) тощо.з дією за принципом RNAi
мікроРНК мікроРНК Всередині клітини (цитоплазма) заміна мікроРНК Дволанцюгова РНК, мікроРНК одноланцюгової шпилькової РНКабо його імітатор використовується для посилення функції мікроРНК погіршиласяза розладами
Антисенс мРНК
мікроРНК
Всередині клітини (в ядрі, цитоплазмі) Деградація мРНК і мікроРНК, інгібування сплайсингу Одноланцюгова РНК/ДНК, яка зв’язується з цільовою мРНКі мікроРНК, щоб викликати деградацію або інгібування,або пропускає екзон під час сплайсингу
Аптамер Білок (позаклітинний білок) Поза камерою Функціональне гальмування Одноланцюгова РНК/ДНК, яка зв’язується з цільовим білкомподібно до антитіл/ДНК
Приманка Білок (фактор транскрипції) Всередині клітини (в ядрі) Інгібування транскрипції Дволанцюгова ДНК з ідентичною послідовністю сайту зв’язуваннядля фактора транскрипції, який зв'язується з фактором транскрипціїураженого гена для придушення цільового гена
Рібозім РНК Всередині клітини (цитоплазма) розщеплення РНК Одноланцюгова РНК із ферментною функцією для зв’язування та розщепленняцільової РНК
CpG оліго Білок (рецептор) Поверхня клітини Імунопотенціювання Олігодезоксинуклеотид з мотивом CpG (одноланцюгова ДНК)
Інший - - - Препарат нуклеїнової кислотиінші, ніж перелічені вище, які діютьактивувати вроджений імунітет, такий як PolyI:PolyC (дволанцюгова РНК)і антиген

Що таке препарати нуклеїнових кислот3


Час публікації: 25 липня 2023 р